Ricerca pediatrica e necessità terapeutiche dei bambini in Europa

30 Settembre 2008

È noto da diversi anni che la situazione terapeutica dei bambini rispetto a quella degli adulti è disagiata per mancanza di informazioni sufficienti ed adeguate sull'effetto e la sicurezza dei farmaci in questa popolazione. Per orientare la ricerca verso queste lacune di evidenze, l'EMEA ha creato un elenco, il Priority List , di 25 aree terapeutiche prioritarie nei bambini per le quali ritiene necessario condurre studi clinici (specificando su quali farmaci e per ottenere quali precise informazioni).

Per valutare il profilo della ricerca farmacologica europea in ambito pediatrico e per confrontarlo con i bisogni pediatrici documentati dall'EMEA, è stato recentemente condotto uno studio che valutava sia tutte le pubblicazioni relative a studi clinici in pediatria del periodo 2004-2007 pubblicate da autori provenienti da uno dei 27 Paesi europei, sia i dati delle sperimentazioni cliniche in corso presenti nel registro DEC-net, un registro di studi clinici pediatrici sulle terapie farmacologiche in Europa nel periodo 2004-2006.

I dati delle ricerche, sia quelle pubblicate che quelle in corso, sono poi stati analizzati e  confrontati con il Priority List dell'EMEA.

Per quanto riguarda la ricerca pubblicata, i 379 articoli trovati (dei quali il 20% proveniva dall'Italia) hanno evidenziato l'area delle malattie infettive e parassitarie come una delle priorità della ricerca, con il 21,4% delle pubblicazioni, seguita da tumori (18,2%) e malattie del sistema nervoso (10,3%). L'area principale, le malattie infettive e parassitarie, era caratterizzata per il 41% da ricerche sulla malaria (un terzo delle quali condotto nel Regno Unito).

Nel confronto con le necessità pediatriche “documentate” nel Priority List, si è visto che solo 4 delle 25 aree terapeutiche prioritarie elencate dall'EMEA erano affrontate dalla ricerca: tumori (18% degli studi clinici), asma (3,2%), sedazione (0,8%) e dolore (0,3%). Se poi per queste aree si considerano gli aspetti terapeutici specifici per i quali l'EMEA ritiene non ci siano adeguate conoscenze (p. es. dati sulla sicurezza a lungo termine per un farmaco specifico per l'asma),  sono ancora meno gli studi clinici che li hanno affrontati.

Per quanto riguarda la ricerca in corso, con i dati provenienti dal registro DEC-net, erano poche le differenze nelle malattie affrontate dagli studi e la sovrapposizione con il Priority List migliorava di poco: 5 delle 25 aree risultavano affrontate.

Questo studio ha evidenziato che la ricerca pediatrica condotta fino a pochi anni fa (e pubblicata tra il 2004 e il 2007) non riflette le necessità terapeutiche dei bambini. Tuttavia, all'inizio del 2007 l'Unione Europea ha adottato una nuova legge, la Paediatric Regulation , che, tramite un sistema che implementa diversi metodi, permette di orientare la ricerca e migliorarne la qualità in modo che venga condotta laddove vi è davvero bisogno e non dove la indirizza il mercato. Un elenco di aree prioritarie per i bambini esisteva già prima della nuova legge, ma è diventato parte integrante del Paediatric Regulation per poter permettere questo orientamento della ricerca.

Dr.ssa Chiara Pandolfini, Dr. Sci. Biol.
Dipartimento di Salute Pubblica
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