Un farmaco antirigetto potrebbe aiutare ammalati di una malattia genetica renale molto comune

Un farmaco antirigetto, si chiama Sirolimus (Rapamicina), protegge il rene di ammalati con una malattia genetica, il rene policistico bilaterale dominante. Sono i risultati di uno studio che è appena stato pubblicato sul Journal of The American Society of Nephrology. I risultati suggeriscono che questo farmaco possa rappresentare una speranza per ammalati con malattia policistica del rene. Si tratta della malattia renale più frequente fra quelle genetiche che porta negli anni a insufficienza renale e necessità di dialisi.
Fino ad oggi non si conosceva nessun rimedio per questa malattia. Negli ultimi anni i ricercatori si sono impegnati a capire com'è che il tessuto renale - che alla nascita è normale - col tempo si trasforma e genera cisti sempre più grandi. Si è così scoperto che nel processo di formazione delle cisti è coinvolta una proteina che si chiama mTOR. Questa proteina può essere bloccata da un farmaco, il sirolimus, che abitualmente viene impiegato nella terapia del rigetto del trapianto (infatti è un immunosoppressore).
I ricercatori di Bergamo hanno utilizzato il sirolimus in uno studio (a cui è stato dato il nome SIRENA) che ha coinvolto 21 pazienti con il rene policistico. Tutti i pazienti sono stati studiati a più riprese con la TAC, per controllare le dimensioni e il numero delle cisti. Dopo sei mesi la terapia con questo farmaco ha bloccato la crescita delle cisti, e ha anche aumentato il volume del tessuto renale sano. Il farmaco è stato in generale ben tollerato e non ha dato effetti collaterali importanti.
Secondo il prof. Robert Schrier dell'Università di Denver, un esperto di rene policistico, questo studio offre concretamente una speranza di cura ai pazienti con questa malattia.
Ora i ricercatori sono impegnati a proseguire lo studio per vedere se il sirolimus, arrestando la crescita delle cisti renali, fa sì che i pazienti col rene policistico non perdano più la funzione dei reni e quindi si possa ritardare la dialisi e in qualche caso non arrivarci affatto.