Una nuova prospettiva terapeutica per l'ictus

L' inibitore C1 ricombinante, copia di una proteina presente nel plasma umano, riduce fortemente il danno cerebrale causato da ictus e mantiene la sua efficacia anche se somministrato molte ore dopo l'evento ischemico. Questo è l'importante risultato di uno studio pubblicato oggi sulla prestigiosa rivista scientifica Annals of Neurology.
La ricerca, condotta da ricercatori dell'Istituto Mario Negri di Milano in collaborazione con ricercatori olandesi di Pharming Technologies, ha dimostrato il potente effetto neuroprotettivo e la finestra terapeutica di efficacia molto ampia dell'inibitore C1 in due modelli sperimentali clinicamente rilevanti di ischemia cerebrale. Questo inibitore e' una molecola che controlla il sistema del complemento, un componente importante della risposta infiammatoria che si sviluppa nella patologia ischemica e che contribuisce al danno cerebrale. L'importanza di questa scoperta è ulteriormente aumentata dal fatto che l'inibitore C1 e' già utilizzato nei pazienti anche se per una patologia diversa. L'applicazione clinica di questa molecola nell'ictus appare quindi un obiettivo concreto e realizzabile in tempi ragionevoli.
“Il sistema del complemento” afferma Maria Grazia De Simoni, che ha coordinato il gruppo di ricercatori “e' stato poco studiato da chi si occupa di sistema nervoso. Sono alcuni anni che noi stiamo lavorando all'ipotesi che esso costituisca un target terapeutico importante per patologie cerebrali quali l'ictus e il trauma cranico. Lo studio pubblicato oggi conferma pienamente la nostra ipotesi e inoltre dimostra che l'inibitore C1 esplica il suo potente effetto protettivo con un meccanismo del tutto originale che implica un'interazione specifica con la proteina del complemento MBL (Mannose Binding Lectin)”.
Nonostante i progressi recenti nella gestione dei pazienti ischemici (diagnosi precoce, trombolisi, creazione di stroke unit e riabilitazione), l'ictus continua ad avere una prognosi estremamente sfavorevole. Ad oggi esso costituisce la terza causa di morte e la prima causa di disabilità grave nei paesi industrializzati. Inoltre l'incidenza di questa patologia, a causa del progressivo invecchiamento della popolazione, e' in continuo aumento e costituisce un problema rilevante anche a livello socio-economico: nella sola Unione Europea infatti i costi sanitari per la cura dei pazienti affetti da ictus sono nell'ordine di 18.5 milioni di euro e rappresentano il 2% della spesa sanitaria totale.
A tutt'oggi l'unica terapia disponibile per l'ischemia cerebrale è l'attivatore tessutale del plasminogeno (tPA). Purtroppo però solo il 7% dei pazienti può essere sottoposto a questo trattamento in quanto il farmaco può avere gravi effetti collaterali e non e' più efficace se somministrato oltre le 4.5 ore dall'evento ischemico. La scoperta di una prolungata finestra di efficacia terapeutica del C1 inibitore, quindi, costituisce un nuova e promettente prospettiva terapeutica per i pazienti affetti da ictus.

Gesuete R., Storini C. Fantin A., Stravalaci M., Zanier E.R., Orsini F, Vietsch H., Mannesse M. L. M., Ziere B., Gobbi M. and De Simoni M.G. “Recombinant C1-inhibitor in Brain Ischemic Injury” Annals of  Neurology,  online: May 7th 2009 

Milano, 7 maggio 2009
Prof. Silvio Garattini
Direttore
Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri
SG/168

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