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Epilessia: una terapia genica per fermare le convulsioni
Circa il 30% dei pazienti affetti da epilessia è resistente ai farmaci antiepilettici
abitualmente usati per controllare le crisi. Si rendono quindi necessarie nuove terapie che si
rivolgano a questa popolazione di pazienti per i quali la rimozione chirurgica della zona
epilettogena è spesso l’unica via per alleviare la comparsa e ricorrenza delle crisi.
"Una stategia alternativa che si sta studiando ora all’Istituto di Ricerche Farmacologiche
Mario Negri di Milano utilizzando modelli sperimentali di epilessia" afferma Annamaria
Vezzani - Capo del Laboratorio di Neurologia Sperimentale, Dipartimento di Neuroscienze dell’I
stituto Mario Negri - è la cosiddetta "terapia genica".
Come funziona la terapia genica? "Innanzitutto" dice Annamaria Vezzani "occorre individuare
l'area del cervello da cui originano le crisi epilettiche utilizzando ad esempio tecniche di
imaging e di elettroencefalografia. Una volta individuata l’area cerebrale "incriminata" si
introduce uno specifico gene terapeutico che sintetizza una sostanza con proprietà
anticonvulsivanti (il neuropeptide Y)".
Questo tipo di terapia è stata sviluppata in uno studio sperimentale condotto dal Dott.
Francesco Noè nel laboratorio della Dott.ssa Vezzani, in collaborazione con altri gruppi
internazionali di ricerca diretti dal Dott. Gunther Sperk all'Università di Innsbruck in Austria,
dalla Dott.ssa Asla Pitkanen all'Università di Kuopio in Finlandia e dal Dott. Matthew During
all'Ohio State University negli Stati Uniti. Questo studio, finanziato dal Telethon, è stato
appena pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Brain.
Il gene che codifica il neuropeptide Y è stato veicolato nel cervello di modelli sperimentali
di epilessia utilizzando un vettore di trasporto nelle cellule chiamato "vettore virale
adeno-associato", derivato da un virus non patogeno. Questo approccio sperimentale permette la
produzione nella zona cerebrale di interesse di quantità considerevoli di neuropeptide Y e come
conseguenza è stato possibile ridurre drasticamente la frequenza delle crisi negli animali
epilettici. Queste crisi non erano altrimenti controllate da un classico farmaco anticonvulsivante,
il dilantin.
"I nostri risultati dimostrano che l’introduzione di un gene con un potenziale effetto
"terapeutico" nel cervello del roditore" sottolinea la Dott.ssa Vezzani "determina la produzione
del peptide per almeno 1 anno, cioè per la durata della vita dell’animale, e diminuisce
significativamente le crisi epilettiche provocate sperimentalmente senza indurre apparenti effetti
tossici".
Questa ricerca apre quindi la strada alla possibilità di intervenire con tale strategia
terapeutica nei casi di epilessia refrattaria ai farmaci, come alternativa alla resezione
chirurgica del tessuto epilettico.
E’ possibile accedere all’articolo dal seguente indirizzo:
http://brain.oxfordjournals.org/cgi/content/abstract/awn079?
ijkey=X4NzlQoJEzvHgZX&keytype=ref
Francesco Noe; Allan-Hermann Pool; Jari Nissinen; Marco Gobbi; Ross Bland; Massimo Rizzi;
Claudia Balducci; Francesco Ferraguti; Gunther Sperk; Matthew J. During; Asla Pitkanen; Annamaria
Vezzani.
Neuropeptide Y gene therapy decreases chronic spontaneous seizures in a rat model of temporal
lobe epilepsy. Brain. 2008 May 13. [Epub ahead of print]
Prof. Silvio Garattini
Direttore
Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri
Per ulteriori informazioni:
Dott.ssa Annamaria Vezzani
Laboratorio di Neurologia Sperimentale
Vezzani@marionegri.it
Milano, 16 maggio 2008
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