L'esperienza del NICE inglese

Economia e politica del farmaco

Maggio 2004

Il National Institute of Clinical Excellence, noto come NICE, è un'organizzazione inglese che ha come scopo fondamentale quello di valutare l'efficacia degli interventi medici, siano essi rappresentati da farmaci, dispositivi medici o procedure fisioterapiche e chirurgiche, al fine di orientare una corretta utilizzazione delle risorse da parte del National Health Service inglese.

Questo Istituto, che si avvale di uno staff di circa 60 persone, è stato costituito su volere del Governo inglese per stabilire non solo il rapporto benefici/rischi, ma soprattutto quello fra i costi e i vantaggi delle varie pratiche mediche: infatti, non tutta l'innovazione proposta è necessariamente degna di essere utilizzata a carico della spesa pubblica. La valutazione non è semplice perché spesso mancano adeguati dati di riferimento; ad esempio, per quanto riguarda i farmaci (e forse ancora più vero per i dispositivi medici), la legislazione europea non contempla l'obbligatorietà di effettuare confronti con i rimedi già esistenti e, quando tali confronti esistono, accetta per l'autorizzazione al commercio criteri di equivalenza o 'non inferiorità' rispetto ad alternative già disponibili sul mercato. Senza la dimostrazione di un 'valore aggiunto', comunque, è molto difficile giudicare il valore di un prodotto in maniera obiettiva, cioè sulla base dell'evidenza.

Il NICE, nell'affrontare questi problemi, si è dotato di procedure autonome che vengono praticate con un buon livello di trasparenza; in tal modo, in cinque anni di attività, è riuscito a conquistarsi una considerevole credibilità non solo in Inghilterra, ma anche in campo internazionale.

Il primo passaggio nell'attività del NICE è la selezione della tecnologia da valutare; questa fase avviene ad opera di vari comitati ed è approvata dal Ministero della Salute. Essa prevede che, quando ogni sei mesi viene annunciata la lista dei farmaci e delle procedure selezionate, per ogni prodotto o procedura sia scelto un gruppo di esperti (solitamente ricercatori), denominato Technical Assessment Group (TAG) che in un tempo definito deve preparare il Technical Assessmente Report (TAR). Il rapporto, oltre a contenere una valutazione scientifica del prodotto esaminato, deve anche fornire un'indicazione del vantaggio ottenibile (in termini di QALY) rispetto al costo.

Durante questa fase, il TAG sollecita a tutte le fonti interessate (industrie, associazioni scientifiche, associazioni di pazienti, ecc) l'inoltro di ogni possibile informazione disponibile. Il TAR viene poi reso pubblico per raccogliere commenti e pareri che contribuiscano alla preparazione di un giudizio. Successivamente, interviene l'Appraisal Committee (AC), un comitato di esperti collocato presso il NICE, che ha il compito di rivedere il TAR e preparare un documento noto come Appraisal Consultation Document (ACD).

Anche questo documento viene sottoposto a un giudizio pubblico che determina la formulazione del Final Assessment Document (FAD); infine, tale documento, approvato in via definitiva dall'AC, diventa esecutivo. Rimane comunque la possibilità di appellarsi da parte delle aziende interessate e l'impegno del NICE a rivedere il documento qualora nel tempo si rendessero disponibili nuove importanti informazioni.

Questa sommaria presentazione non rende pienamente giustizia di tutte le regole interne al NICE per assicurare, con puntigliosità tipicamente inglese, che non sorgano conflitti di interesse e possibili interferenze esterne nel corso del processo di valutazione. La mia opinione è che il sistema funziona ed è certamente un modello anche per altre iniziative nazionali o internazionali.

Tuttavia tale modello, come qualsiasi esperienza umana, è ancora perfettibile alla luce dell'esperienza fin qui maturata, come è stato suggerito anche da un gruppo di valutazione esterno dell'Organizzazione Mondiale della Sanità, di cui ho avuto l'onore di fare personalmente parte*.

• Sempre in nome della trasparenza, tutto quanto viene fatto da parte del NICE e del complesso dei suoi comitati viene pubblicato sul sito WEB, eccezion fatta per il materiale confidenziale proveniente dall'industria. In sostanza, quindi, al pubblico è concesso di vedere solo documenti privi delle informazioni che l'industria ha voluto mantenere segrete. Si tratta indubbiamente di un 'neo' da rimuovere se si vuole veramente arrivare a una completa trasparenza.

• Un'analisi dettagliata di tutta la procedura ha rivelato un 'impianto' tale da favorire risposte comunque positive nella maggior parte dei casi. Per ovviare a tale 'sbilanciamento', si dovrebbe cancellare la presenza dell'industria nell'AC, la quale determina una situazione di 'controllore–controllato' che non giova sicuramente al raggiungimento di un giudizio equo ed equilibrato; per lo stesso motivo, nell'AC si dovrebbe evitare  anche la presenza dei rappresentanti dei pazienti. Anche non partecipando alla valutazione finale, è comunque già previsto che industrie e pazienti abbiano diverse possibilità di chiarire le proprie posizioni nel corso di tutta la procedura.

• L'espressione di un dato quantitativo (costo per QALY) si presenta spesso come un dato arbitrario: per i farmaci di recente registrazione, ad esempio, le conoscenze sono ancora frammentarie e incomplete, soprattutto per quanto riguarda gli effetti tossici, e mancano spesso elementi di confronto con i farmaci già esistenti.