La nuova legge europea sui farmaci

Il Sole 24 Ore

15/1/2004

In un clima di indifferenza totale degli ambienti scientifici e dei mass media è stata approvata una nuova legge che regola l'approvazione dei nuovi farmaci da parte dell'EMEA (European Medicine Evaluation Agency) divenuta – non sembra una grande innovazione - EMA (European Medicine Agency) ad indicare che non deve solo valutare i farmaci, ma anche consigliare le aziende farmaceutiche e vigilare sugli effetti collaterali.

Si può tranquillamente dire che questa è stata una vittoria dell'industria – sottolineata con soddisfazione da parte dell'organizzazione europea delle aziende farmaceutiche – perché nessuna delle significative modifiche richieste da più parti è stata accettata dalla nuova legislazione.

Bisogna dire che in prima lettura il Parlamento europeo aveva introdotto elementi innovativi, ma successivamente sotto la pressione della Commissione si è in pratica rimangiato il tutto. Né poteva essere diversamente perché la Commissione, nel caso specifico, non è altro che la direzione generale dell'industria; non si tratta di un errore di scrittura è proprio l'industria! In Europa, a differenza di tutti gli Stati membri, i farmaci sono governati dall'industria anziché dall'autorità sanitaria; di fatto perciò a livello europeo il farmaco è sostanzialmente equiparato ad un qualsiasi bene di consumo anziché ad uno strumento di salute.

È chiaro che la dipendenza dell'EMA dalla componente industriale della Commissione non può che determinare leggi e regolamenti che tendono a privilegiare le aspettative del mercato piuttosto che gli interessi dei pazienti e delle strutture sanitarie. Se si unisce a questa anomalia istituzionale il fatto che l'EMA continuerà a vivere con un budget prevalentemente (circa il 70%) basato sulle quote pagate dall'industria per i servizi forniti, ci si domanda se, al di là della buona fede degli operatori dell'EMA, non esista un fondamentale sbilanciamento a favore dell'industria con la possibilità addirittura di un intrinseco conflitto di interessi.

Che cosa si sperava di ottenere, e non si è ottenuto, da questa nuova legge? Se si dovesse dire una sola cosa negativa, fra le tante, si potrebbe lamentare che non è stato accettato il principio dell'added value o del valore aggiunto. Fino ad oggi i nuovi farmaci sono stati approvati solo sulla base di tre caratteristiche: la qualità e cioè la certezza della composizione chimica e della sua stabilità e riproducibilità nel tempo; l'efficacia, ovverosia una dimostrata indicazione per un sintomo od una situazione morbosa; la sicurezza, ovvero la dimostrazione che gli effetti collaterali e tossici non rendano vani i benefici osservati; in altre parole la presenza di un favorevole rapporto fra benefici e rischi.

Contrariamente a quanto detterebbe il buon senso tutto ciò avviene senza che sia richiesto di dimostrare quali vantaggi i nuovi farmaci apportino alla situazione attuale che è rappresentata dall'esistenza di un notevole armamentario terapeutico. Quando vengono condotti studi clinici controllati, molto spesso il confronto è fatto con il placebo. Se la differenza è statisticamente significativa a favore del farmaco in esame si conclude che il farmaco è efficace.

Tuttavia non si può sapere se sia più o meno efficace dei farmaci già esistenti in commercio per una determinata indicazione clinica; a maggior ragione non si può sapere – dato che gli effetti collaterali sono in generale meno frequenti degli eventi che il farmaco previene – se il nuovo farmaco sia più o meno tossico di quelli già esistenti.

Nonostante ciò la legge impone di approvare il nuovo farmaco purché possieda le tre caratteristiche sopra ricordate. Anche nel caso in cui si facciano confronti, raramente si ricerca la superiorità, quindi un valore aggiunto; ci si limita, invece, a disegni sperimentali di equivalenza o di non inferiorità. Questi disegni sono di difficile interpretazione: da una indagine condotta su centinaia di studi, si è stabilito che in più dell'80% dei casi per equivalenza si intendeva in realtà una vaga somiglianza, che ammetteva differenze di efficacia fino al 25% tra due farmaci supposti equivalenti. È chiaro che se ciò di cui si parla sono morti o infarti, eventi clinici gravi insomma, un eccesso di eventi pari a un quarto dell'atteso non sembra accettabile, anzi pare proprio contrario ad ogni principio etico.

Naturalmente queste situazioni derivano anche dal fatto che realizzare uno studio contro placebo o con un disegno di equivalenza costa molto di meno rispetto ad uno studio di superiorità. Il risultato del mancato inserimento del principio del valore aggiunto – sia esso rappresentato da maggior efficacia o minor tossicità – permette all'industria di svolgere ricerche cliniche con il solo scopo di ottenere una fetta di mercato. Il fatto poi che gli ammalati partecipanti alla sperimentazione non siano adeguatamente avvertiti del vero scopo dello studio pone seri problemi di natura etica.

La legge è ormai passata e si dovranno purtroppo attendere molti anni prima di poter ridiscutere il problema. Nel frattempo non possiamo che confidare nel senso di responsabilità dei comitati etici, che – ci si augura – daranno il proprio avallo solo agli studi che mirino all'interesse dei pazienti, e a quello dei medici e dei servizi sanitari nazionali che prescriveranno e rimborseranno solo i farmaci che dimostrino di essere la migliore scelta disponibile per i pazienti.



SILVIO GARATTINI