Dalla lotta del 1700 contro lo scorbuto successi (e speranze) della ricerca medica

Corriere della Sera

20/05/2006

Per certe malattie la scienza ha fatto passi avanti straordinari ma per altre non ci sono (o non ci sono ancora) farmaci efficaci.
Non per il tumore del colon e del pancreas, non per l'artrite reumatoide, non per tante malattie rare. Ma chi stabilisce in medicina cosa è efficace e cosa no? Una volta c'era qualche conoscenza sulle cause delle malattie (non molte, a essere sinceri fino a 60 anni fa) e soprattutto “l'esperienza” del medico.

Esperienza era aver visto di altri casi simili e cercare di ricordarsi chi, in seguito a quale cura, stava meglio o eventualmente era guarito e chi no. I nuovi ammalati si curavano con quello che si pensava avesse fatto bene agli altri. Molti medici le loro esperienze le scrivevano in libri o in riviste specializzate.

Altri ne parlavano con altri medici. Si creava una tradizione. Ma questo metodo era molto pericoloso. Un giorno a metà del ‘700 James Lind – dottore di Edimburgo a bordo di una delle navi della regina – era in un bel guaio: i marinai sanguinavano dalle gengive e perdevano i denti: scorbuto.

C'erano rimedi empirici, ma come distinguere quelli efficaci dagli altri? Lind divise 12 marinai in sei gruppi di due. Ciascuno (dei due della coppia) avrebbe avuto un trattamento diverso da quello delle altre coppie di marinai. Solo i due marinai che avevano avuto succo di agrumi (di due arance e un limone al giorno) guarirono.
Gli altri no. Lind lo scrisse.

Fu probabilmente il primo studio clinico controllato. Ma per duecento anni non se ne fece più niente.

Gli ammalati continuavano a essere curati con l'esperienza e per convinzioni maturate dalla tradizione. Il metodo sperimentato per primo dal dottor Lind divenne prassi soprattutto per merito del Clinical Research Council (in Inghilterra) che allora era guidato da Austin Bradford Hill. (Un suo contributo fondamentale è l'aver dimostrato - con Richard Doll - che il fumo di sigaretta provoca il cancro).

Hill aveva ereditato la passione per la medicina dal padre. Nel 1916 era pilota della prima aviazione britannica, ma prese la tubercolosi e fu mandato a casa (con l'idea che sarebbe morto, allora gli antibiotici non c'erano).

Sopravvisse, ma era molto debilitato. Non fu più in grado di fare il medico. Però era appassionato di statistica, volle applicarla alla medicina, e stabilì per primo le regole della ricerca clinica.

Si è cominciato a comparare gruppi di ammalati con la stessa malattia assegnandoli al trattamento, di cui si voleva testare l'efficacia, o a un placebo (una pillola uguale ma che non contiene il principio attivo). Gli ammalati dovevano essere assegnati all'uno o all'altro trattamento a caso (a “random” come si dice) e nemmeno i medici sapevano quale malato facesse quale trattamento fino alla fine della sperimentazione.

La numerosità dei gruppi di trattamento dipende dalla domanda a cui lo studio vuole rispondere. Si devono fare dei calcoli, precisi, perché tutto alla fine abbia un significato statistico e i risultati si possano applicare anche ad ammalati che non hanno preso parte alla sperimentazione.

È merito di questi studi se oggi di leucemia si può guarire, se di infarto acuto del cuore non si muore quasi più, se per certe malattie del rene si può evitare la dialisi, se la tubercolosi non fa più paura. Se il virus dell'AIDS si può tenere sotto controllo.

È precisamente perché nessuno studio controllato ne ha dimostrato l'efficacia che gli scienziati sostengono che “ medicine” alternative non sono cure. Oggi non si può mettere in commercio nessun farmaco se l'efficacia non è stata documentata da studi clinici controllati, e ne serve più di uno, e ci sono molte regole da rispettare.

Questi studi costano moltissimo e ormai se li può permettere solo l'industria.
Che chiede ai medici di collaborare, certo, ma quasi sempre mantiene la proprietà dei dati e si riserva il diritto di fare le analisi statistiche e pubblicare i risultati.
Invece ci vorrebbe più ricerca clinica indipendente e più collaborazione fra industria e mondo accademico nel disegnare i protocolli e nel valutare i risultati.

Ci guadagnerebbero tutti, gli ammalati per primi, ma anche i medici, che potrebbero sperimentare i farmaci nuovi verso quello che è già disponibile ed efficace e testare ipotesi magari impiegando farmaci non più coperti da brevetto (quelli che l'industria non vuole più studiare).

E ci guadagnerebbe anche l'industria che dalla ricerca indipendente avrebbe stimoli per cercare farmaci nuovi (nonostante quella del farmaco sia davanti, per fatturato, all'industria del petrolio di farmaci davvero nuovi e davvero efficaci, negli ultimi vent'anni, ce ne sono stati pochi).

Giuseppe Remuzzi