Progetto rivoluzionario, inedito nell'UE

Il Sole 24 Ore Sanità

2-8/5/2006

Perché è così importante il programma di ricerca indipendente dell'AIFA?
Anzitutto perché permette di ottenere risposte che non verrebbero mai rese disponibili da parte della ricerca sostenuta dall'industria farmaceutica. È logico che l'industria sviluppi una ricerca tendente a valorizzare i suoi prodotti evitando tutti gli studi clinici che possano evidenziarne effetti tossici.

In secondo luogo perché permetterà all'AIFA di avere informazioni più oggettive su cui basare le sue decisioni circa la rimborsabilità dei farmaci.
Attualmente, quando un farmaco è vicino al termine del brevetto, non viene più studiato perché l'industria perderà l'esclusiva a vantaggio dei farmaci generici. L'industria concentrerà invece la sua attenzione su altri farmaci con la stessa indicazione ma ancora soggetti al vincolo del brevetto. In questo modo le nuove ricerche trascineranno il mercato verso il nuovo farmaco a scapito di quello divenuto generico, anche se il nuovo farmaco non è necessariamente migliore del vecchio. Questa situazione è affrontata in alcuni progetti finanziati dall'AIFA, fra cui ad esempio quello che riguarda il confronto fra ACE-inibitori e sartani per le loro indicazioni cardiovascolari e renali. Alcuni ACE-inibitori hanno perso i brevetto e costano poco, mentre i sartani, di più recente introduzione, sono molto più costosi. È chiaro che, se le ricerche indicheranno che vi sono differenze tra le due classi di farmaci, l'AIFA potrà scegliere i prodotti che hanno un miglior rapporto benefici-rischi nell'interesse degli ammalati. Se invece non vi sono differenze l'AIFA potrà scegliere i farmaci che costano di meno nell'interesse del Servizio Sanitario Nazionale.

In terzo luogo, il programma dell'AIFA permetterà di realizzare confronti fra farmaci con lo stesso meccanismo d'azione. È noto che l'industria farmaceutica è poco propensa a ricerche comparative e preferisce documentare l'equivalenza tra farmaci piuttosto che la superiorità di alcuni rispetto ad altri. Un progetto selezionato per il finanziamento riguarda appunto il confronto fra tre inibitori delle aromatasi arrivati quasi contemporaneamente sul mercato. Sono farmaci che hanno indicazione nel trattamento dei tumori della mammella ormono-dipendenti. Fare dei confronti permetterà di stabilire se sono diversi non solo dal punto di vista della efficacia, ma anche e soprattutto per il profilo di effetti avversi.
Il risultato delle ricerche potrebbe permettere di selezionare il farmaco più adatto per la singola paziente, ma potrebbe anche fornire utili informazioni all'AIFA per rimborsare solo il farmaco con il miglior rapporto benefici-rischi.

In quarto luogo esistono malattie rare – sono oltre 5000 – per cui è difficile che l'industria possa sviluppare o condurre studi clinici su nuovi o vecchi farmaci: il costo delle ricerche, infatti, sarebbe superiore al ricavo delle vendite. Per questo l'AIFA ha approvato ben 20 progetti di ricerca per le malattie rare, utilizzando i cosiddetti farmaci orfani. In alcuni casi si tratta di nuovi farmaci proposti sulla base di ricerche precliniche, in altri casi si tratta di approfondire l'efficacia dei farmaci orfani già approvati dall'EMEA. Infatti è bene ricordare che spesso questi farmaci vengono resi disponibili senza che si abbiano a disposizione tutti gli elementi che garantiscano reali vantaggi clinici per gli ammalati di malattie rare. Quelli promossi dall'AIFA a favore dei farmaci orfani sono progetti importanti perché permetteranno di stabilire efficacia e sicurezza sui tempi lunghi. È un contributo fondamentale in un settore negletto, in cui gli studi clinici con i farmaci trovano con grande difficoltà un sostegno.

Infine, il programa dell'AIFA copre un'altra area che normalmente è affidata solo all'industria o alle notifiche spontanee dei medici o dei cittadini: la farmacovigilanza. Molti fatti recenti hanno impressionato il pubblico: farmaci venduti in grandi quantità che vengono improvvisamente ritirati dal commercio perché ritenuti più tossici che benefici. È questo un fatto dovuto alla mancanza di farmacovigilanza “attiva”. Non bisogna attendere che arrivino le informazioni dall'esperienza, si deve invece andare alla ricerca degli eventi avversi.
In questo senso l'AIFA finanzia vari progetti che, per fare alcuni esempi, vanno dai farmaci anti-TNF per indicazioni dermatologiche e reumatiche, ai farmaci per la terapia dell'epatite C; dalla sicurezza dell'uso degli antidepressivi al trattamento del deficit di attenzione nel bambino.
L'AIFA ha lanciato per la prima volta in Europa un progetto che potremmo definire “ rivoluzionario” per le dimensioni e per la metodologia impiegata nella selezione: tocca ora ai ricercatori mettere tutto l'impegno, nella speranza di ottenere risultati significativi.

Silvio Garattini