Il laboratorio si occupa dei meccanismi biochimici e molecolari alla base delle amiloidosi centrali e periferiche, con particolare attenzione all’identificazione dei processi che potrebbero rappresentare dei nuovi bersagli per lo sviluppo di terapie farmacologhe innovative.
Lo sviluppo, la caratterizzazione e l’efficacia di nuovi sistemi per la diagnosi e la terapia rappresentano, inoltre, un’importante attività del gruppo di ricerca. A questo proposito vengono utilizzati un'ampia varietà di approcci che vanno dagli studi molecolari condotti con metodi chimico-fisici sofisticati, all’analisi in silico e a modelli in vitro in cellule.
Il laboratorio si occupa anche dello sviluppo di nanovettori per la diagnosi e la terapia.
Sintesi di peptidi con attività terapeutica
I peptidi offrono numerosi vantaggi rispetto alle piccole molecole organiche. Il primo è che spesso rappresentano la parte funzionale più piccola di una proteina e, quindi, offrono maggiore efficacia, selettività e specificità. Un secondo vantaggio è che i prodotti di degradazione sono aminoacidi, riducendo così al minimo gli effetti secondari tossici. In terzo luogo, a causa della loro breve emivita, non si accumulano nei tessuti.
Analisi dei modelli conformazionali della β-amiloide
Con l’invecchiamento della popolazione, l’incidenza delle malattie neurodegenerative come l’Alzheimer, il Parkinson e le demenze è in aumento. La causa dell’insorgenza di queste condizioni è, però, ancora poco chiara, e questo sta avendo un effetto molto negativo sulle cure per i pazienti. Al giorno d’oggi, infatti, non esistono farmaci efficaci, condannando i pazienti a un lungo e inesorabile declino. Utilizzando tecniche di biologia molecolare e cellulare, biochimica, biofisica e neuroscienza, studiamo le cause che portano all’insorgenza di questi mali, con lo scopo di poter proporre nuovi target terapeutici.
Caratterizzazione dell’attività farmacologica di un peptide neuroprotettivo
Caratterizzazione dell’attività farmacologica di Abeta1-6A2V-TAT(D), un peptide neuroprotettivo che inibisce la formazione di oligomeri tossici di β-amiloide.
Studio dell’interazione Aβ-Tau e le sue implicazioni fisiopatologiche
Studio sulla eterogeneità conformazionale della tau, le implicazioni sul disordine intrinseco, la stabilità e la fibrillogenesi nella malattia di Alzheimer.
Malattia di Huntington: nuovi modelli di terapie
Sviluppo di strategia terapeutica innovativa basata sulla replezione del colesterolo neuronale nella malattia di Huntington: dalla fase preclinica alla preparazione della fase clinica.
Ruolo delle proprietà chimico-fisiche delle nanoparticelle nella loro biodistribuzione
Sviluppo di nanoparticelle differentemente funzionalizzate per la terapia (farmaci) e la diagnosi (imaging preclinico). Applicazione in modelli tumorali e di malattie neurodegenerative. Determinazione della bio-distribuzione cellulare (internalizzazione, sub-localizzazione), dell’accumulo negli organi (tropismo) e della marcatura nella terapia cellulare (mesenchimali e amniotiche).
International Consensus on Cardiopulmonary Resuscitation.