Il laboratorio si occupa principalmente dell’identificazione e validazione di biomarcatori nell’ambito delle malattie neurodegenerative, in particolare della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa invariabilmente fatale che colpisce i motoneuroni.
Per fare ciò utilizza tecnologie proteomiche e saggi su piattaforme multitecnologiche. I biomarcatori sono misurati in cellule, tessuti e fluidi biologici provenienti da pazienti e modelli animali. Lo studio dei biomarcatori viene poi approfondito in modelli cellulari ed animali per identificare il loro ruolo nell’insorgenza e/o progressione della malattia e sviluppare approcci terapeutici innovativi.
Studio dei meccanismi patogenetici della SLA in modelli sperimentali per identificare bersagli farmacologici nuovi e più efficaci
I meccanismi patogenetici alla base della SLA non sono stati del tutto chiariti, motivo per cui non esistono ancora terapie efficaci. Attraverso la caratterizzazione della patologia in modelli sperimentali di SLA si possono identificare le cascate molecolari alterate e nuovi potenziali bersagli farmacologici. Per questo tipo di studi il laboratorio utilizza modelli in vitro (colture primarie e linee cellullari che esprimono proteine mutate associate alla SLA) ed in vivo (modelli murini che sovraesprimono proteine mutate associate alla SLA). Vengono condotti studi di tipo funzionale (es. incrocio con topi difettivi di un gene e il modello animale SLA) e di tipo farmacologico (sperimentazione in vitro ed in vivo di nuovi potenziali farmaci).
Identificazione di biomarcatori proteici specifici e predittivi per la SLA
I biomarcatori sono degli indicatori di uno stato patologico o di risposta a un farmaco. Per la SLA non esistono ancora dei biomarcatori di malattia validati, che potrebbero contribuire a una diagnosi precoce, monitorare la progressione della malattia e facilitare lo sviluppo di terapie efficaci e personalizzate. Per questo tipo di studi il laboratorio utilizza principalmente tecnologie proteomiche e saggi immunologici su piattaforme automatizzate. I biomarcatori sono misurati in cellule, tessuti, plasma, liquido cerebrospinale e vescicole extracellulari provenienti da pazienti e modelli animali. Vengono svolti studi di validazione e monitoraggio di biomarcatori proteici in studi clinici osservazionali e interventistici.
International Consensus on Cardiopulmonary Resuscitation.
