Adesso sembra tutto un po' più semplice, ma dalla fine degli anni ’50, quando la malattia del rene policistico autosomico dominante (ADPKD) venne riconosciuta come malattia ereditaria, a qualche anno fa non c’era modo di rallentare o arrestare la progressione verso l’insufficienza renale terminale.
Ci si limitava a curare varie manifestazioni renali, ad esempio a trattare l’ ipertensione arteriosa, spesso presente, a correggere alcune alterazioni del metabolismo, e intervenire nel caso di ematuria, infezioni del tratto urinario, calcolosi renale e alleviare il dolore acuto o cronico. Per lo più si assisteva impotenti all’avanzare dell’insufficienza renale.
Nel frattempo gli studi sperimentali in laboratorio hanno chiarito i meccanismi molecolari attraverso cui le cisti nei reni, (e non solo) crescono in modo incontrollato, distruggendo nel tempo il tessuto renale sano circostante, determinando il progressivo aumento del volume dei reni e la perdita della loro funzione. Partendo dalle conclusioni di questi studi e dall’osservazione di un singolo paziente, clinici e ricercatori dell’Istituto Mario Negri, con la collaborazione di nefrologi di alcuni centri italiani, negli ultimi anni hanno individuato attraverso gli studi ALADIN e ALADIN2 un farmaco, l’octreotide LAR, che si è rivelato promettente per la cura di questa malattia perché in grado di rallentare la crescita delle cisti e prevenire la progressione verso l’insufficienza renale e/o il bisogno di dialisi.
L’octreotide LAR per ora unico tra i farmaci studiati, si è inoltre dimostrato in grado di ridurre la crescita delle cisti anche a livello del fegato e migliorare la disfunzione cardiaca che spesso si osserva nei pazienti con rene policistico, una malattia sistemica che non raramente coinvolge altri organi oltre ai reni.
Grazie ai risultati dello studio ALADIN 2, pubblicati recentemente sulla rivista scientifica PLOS Medicine, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha inserito octreotide LAR in una lista di farmaci che ne autorizza la prescrizione secondo quanto previsto dalla legge 648/96.
L’incontro, indirizzato agli operatori sanitari e a pazienti affetti da rene policistico, sarà l’occasione per illustrare i risultati degli studi condotti dall’Istituto Mario Negri e discutere le possibili implicazioni pratiche per migliorare la cura del paziente con rene policistico.
Venerdì 22 Novembre 2019, dalle 10.00 alle 17.00
Centro Congressi Giovanni XXIII
Viale Papa Giovanni XXIII, 106 - 24121 Bergamo
Giuseppe Remuzzi
Piero Ruggenenti
Norberto Perico
Nadia Rubis
Francesca Di Fronzo, Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS
email: francesca.difronzo@marionegri.it - tel. 035 42131
- per le figure scientifiche:
Iscrizione online alla pagina: https://web-services.marionegri.it/registrazioni_adpkd/
- per i pazienti:
E-mail: bergamo@marionegri.it (specificando nome, cognome, un contatto telefonico, eventuali accompagnatori)
Telefono: 035 42131, dal lunedì al venerdì dalle 9.00 alle 15.00.
Evento del piano formativo 2019 dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS, Provider ECM accreditato di Regione Lombardia. I crediti ottenuti con la partecipazione all’evento, destinati a tutte le figure professionali, sono riconosciuti su tutto il territorio nazionale.
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