Telethon assegna 207.000 euro all’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri per la ricerca sulla malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD), una rara malattia genetica che causa la crescita incontrollata di cisti nei reni. A causa della patologia, i reni perdono la loro capacità di filtrare gli scarti dal sangue, portando alla progressiva perdita di funzionalità dell'organo. Nonostante i tentativi di sviluppare nuove strategie terapeutiche o riutilizzare farmaci già esistenti, attualmente non esiste un trattamento curativo definitivo per l'ADPKD.

Oltre il 50% dei pazienti sviluppa una malattia renale allo stadio terminale, e nonostante la sua rarità (5 su 10.000 persone nell'UE), rappresenta il 10% di tutti i pazienti in dialisi. Per questo, c'è un'urgente necessità per lo sviluppo di nuove terapie per l'ADPKD.

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Il team di ricerca del laboratorio di Organ Regeneration guidato da Christodoulos Xinaris dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri impiegherà i fondi per sviluppare un innovativo approccio di nanomedicina per rilasciare nel rene, in modo efficace e sicuro, la L-tiroxina (T4), un ormone prodotto dalla tiroide solitamente ridotto nei pazienti. Studi precedenti del laboratorio hanno infatti mostrato che il trattamento con T4 può rallentare la progressione della malattia in modelli preclinici, ma occorre trovare il modo giusto per trasportarlo e rilasciarlo selettivamente nel rene, evitando possibili effetti indesiderati.

‍“Questo progetto – spiega Christodoulos Xinaris responsabile del laboratorio di Organ Regeneration - in combinazione con uno studio clinico che abbiamoin corso, aspira a sviluppare un metodo sicuro, efficiente e facile da utilizzare per il trattamento dell'ADPKD e a generare importanti conoscenze per la comprensione di questa malattia”.

Il progetto di ricerca del Mario Negri fa parte di una rosa di 24 progetti, selezionati da Telethon, la cui valutazione è stata affidata a una commissione scientifica di statura internazionale, composta da 26 scienziati prevalentemente stranieri che si sono avvalsi anche del supporto di 179 ulteriori scienziati esperti dei temi presentati.

“L’obiettivo di Fondazione Telethon - dichiara Celeste Scotti, direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon – è di far avanzare la ricerca verso la cura delle malattie genetiche rare. È con questo fine che lavoriamo incessantemente per garantire la disponibilità dei fondi necessari per la ricerca più innovativa in quest’area. La seconda edizione del bando multi-round 2023 è un’ulteriore dimostrazione delle grandi risorse e della qualità degli scienziati e dei ricercatori che abbiamo a disposizione a livello nazionale, che ha visto la sottomissione di 103 progetti, con una percentuale di assegnazione dei finanziamenti del 23.3%”.

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