February 5, 2021
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La trasparenza dei risultati degli studi clinici: perché è così importante?

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Come si prendono le decisioni in sanità? Quale farmaco utilizzare per un paziente? Adottare una nuova tecnologia o avviare un’attività di screening nella popolazione? I fattori in gioco sono molteplici, le prove scientifiche derivanti dagli studi clinici però sono tra gli elementi chiave. È quella che chiamiamo medicina basata o, meglio, informata dalle prove d’efficacia.

Divulgazione e condivisione per rendere i risultati degli studi clinici trasparenti

Come possiamo prendere buone decisioni se la nostra visione dei risultati degli studi clinici è parziale o, ancor peggio, distorta? Diverse analisi hanno mostrato che purtroppo gli studi clinici di cui conosciamo l’esistenza e i relativi risultati sono solo una parte di tutti quelli che vengono condotti. L’Organizzazione Mondiale della Sanità ha stimato che la metà degli studi condotti non rende pubblici i risultati, generando un enorme spreco di risorse. Queste evidenze sono presentate ad esempio in due articoli, uno intitolato Public disclosure of clinical trial results e l'altro intitolato Clinical Trial Transparency: a Guide For Policy Makers.

Inoltre, una cosa ancora più grave è che gli studi che hanno ottenuto risultati “positivi”, come per esempio quelli che dimostrano che un nuovo trattamento è più efficacie di uno vecchio, sono sistematicamente resi “più pubblici” di quelli “negativi” o “nulli”. Gli studi di successo vengono più spesso pubblicati su riviste internazionali e a maggiore impatto, ottenendo poi un maggior numero di citazioni da parte di altri ricercatori.

E’ abbastanza scontato che ci sia poca volontà nel condividere risultati che non confermano le nostre ipotesi: le conseguenze di questo comportamento (consapevole o inconsapevole) sono disastrose. L’immagine dell’efficacia degli interventi sanitari ci appare distorta, più favorevole di quanto sia in realtà. Come se guardassimo attraverso un vetro che ingrandisce gli oggetti. Questo comportamento tecnicamente si chiama bias di pubblicazione o di reporting, un fenomeno purtroppo diffuso che ha portato talvolta a decisioni sbagliate.

Per fortuna la comunità scientifica e gli enti regolatori hanno introdotto strumenti per limitare questa distorsione e, ormai, la maggior parte dei ricercatori è ben consapevole dell’importanza della trasparenza nella ricerca clinica.

La trasparenza deve iniziare ancor prima dell’avvio di uno studio. Gli elementi chiave del protocollo di ricerca devono essere riportati in un registro accessibile a tutti i cittadini. Il più famoso è forse il registro statunitense ClinicalTrials.gov che contiene oggi le informazioni su quasi 365.000 studi, condotti in tutto il mondo. In Europa esiste un registro sulle sperimentazioni farmacologiche, EudraCT, che presto verrà sostituito con un nuovo portale europeo come richiesto dal nuovo regolamento sulle sperimentazioni cliniche di prossima attuazione. Esistono poi registri istituzionali, come quello del Mario Negri, disponibile qui.

Perché affinchè sia trasparente uno studio clinico deve essere registrato?

Registrare uno studio clinico prima dell’inclusione del primo paziente è una dichiarazione d’intenti che consente alla comunità scientifica e ai cittadini di avere accesso alle principali informazioni sull’approccio metodologico che si intende applicare. Qual è l’ipotesi, la popolazione in studio, l’esito primario, quanto sarà grande il campione in studio, ecc. Tutto questo è fondamentale per capire quanti e quali sono gli studi in corso e, una volta terminati, quanti e quali di questi sono stati pubblicati.

La registrazione permette anche di valutare se lo studio è stato pubblicato in maniera fedele al suo piano iniziale oppure se sono stati cambiati in corso d’opera alcuni aspetti che potrebbero avere importanti conseguenze sui risultati.

I principali registri sono inoltre dotati di una specifica sezione che consente di caricare i risultati principali una volta terminato lo studio. Ciò permette di rendere pubblici i risultati in modo automatico, senza necessariamente dover passare per una rivista scientifica e offrendo così almeno tre vantaggi:

  1. l’accessibilità ai risultati è garantita a tutti, anche a chi non ha abbonamenti a riviste scientifiche;
  2. la pubblicazione è tempestiva e permette che l’utilizzo dei risultati il giorno dopo la chiusura dello studio;
  3. la non obbligatorietà nel seguire logiche editoriali così che i risultati vengano comunque pubblicati, indipendentemente se siano positivi o negativi. I ricercatori possono decidere di condividere i risultati anche su una rivista scientifica, aumentandone la diffusione e la visibilità.

Come potenziare il quadro normativo e regolatorio nella registrazione della trasparenza di uno studio clinico?

Esistono diversi incentivi alla registrazione degli studi clinici e alla pubblicazione dei risultati e ciò ha in effetti aumentato la trasparenza, soprattutto per quello che riguarda le sperimentazioni farmacologiche.

Tuttavia, la strada è ancora lunga, soprattutto riguardo alla pubblicazione dei risultati nei registri.

Dal 2014 ai promotori delle sperimentazioni farmacologiche condotte nell'Unione Europea viene richiesto di rendere pubblici i risultati su EudraCT entro un anno dal completamento dello studio. L’iniziativa EU Trials Tracker (gemella dell’iniziativa statunitense FDAAA Tracker) monitora costantemente l’aderenza dei promotori degli studi clinici ai requisiti sulla trasparenza nell’Unione Europea.

Gli ultimi dati disponibili suggeriscono che poco meno del 70% degli studi ha effettivamente reso pubblici i risultati su EudraCT.

Una recente pubblicazione sui promotori italiani condotta dal gruppo indipendente TranspariMed ha riportato risultati a dir poco deludenti. A dicembre 2020, erano ben 577 i risultati di studi che ancora non comparivano sul registro europeo, con un’aderenza media dei promotori italiani di gran lunga inferiore a quelli di altri paesi europei, come Austria, Danimarca, Germania, Irlanda e Regno Unito.

È importante che i promotori degli studi, in particolare le strutture accademiche, ospedaliere o i centri di ricerca, siano consapevoli sia di questi requisiti che dell’importanza di rendere pubblici tempestivamente i dati delle loro sperimentazioni. I ricercatori devono essere supportati in queste attività e devono essere formati perché comprendano che il corretto e completo reporting delle sperimentazioni cliniche costituiscono una parte integrante della loro professione.

La condivisione dei risultati non è infatti solo un requisito formale richiesto dalle normative o un vezzo dei metodologi. Rappresenta un imperativo scientifico e morale perché onora il contributo dei partecipanti alla ricerca. Inoltre, contribuisce a migliorare e a velocizzare lo sviluppo di innovazioni scientifiche e, sperabilmente, ad aumentare il beneficio dei pazienti e dei sistemi sanitari.

Rita Banzi - Responsabile Centro politiche regolatorie in Sanità

Editing Raffaella Gatta - Content manager

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