Che cosa sono gli studi clinici e a che cosa servono?

Prima che un nuovo trattamento (come un farmaco, un vaccino, un dispositivo medico o una procedura chirurgica) possa essere utilizzato nella pratica clinica, è necessario dimostrare che sia sicuro ed efficace.

Gli studi clinici servono proprio a verificare se una nuova cura o una nuova strategia diagnostica siano più sicure o più efficaci rispetto a quelle già disponibili.

Le conoscenze in medicina si costruiscono attraverso studi condotti con metodi rigorosi e controllati.

Quanti tipi di studi clinici esistono?

Gli studi clinici si dividono principalmente in due categorie:

• studi osservazionali, nei quali i ricercatori osservano ciò che accade nella pratica clinica senza intervenire direttamente sui trattamenti;
• studi sperimentali o interventistici, nei quali viene introdotto un trattamento o una procedura per valutarne efficacia e sicurezza.

Gli studi osservazionali aiutano a comprendere le cause delle malattie, identificarne i fattori di rischio e valutarne l’impatto sulla qualità della vita.

Gli studi sperimentali, invece, servono a capire se un nuovo trattamento funziona davvero e se offre vantaggi rispetto alle cure già disponibili.

Quali caratteristiche rendono affidabile uno studio clinico?

Uno studio clinico deve essere:

• etico, cioè progettato per migliorare le cure e la salute delle persone;
• scientificamente valido, con obiettivi chiari e metodi adeguati;
• trasparente, con risultati accessibili e pubblicati;
• approvato, da Comitati Etici e autorità regolatorie competenti;
• basato sul consenso informato del partecipante.

Prima di iniziare uno studio è necessario verificare che il possibile beneficio del nuovo trattamento giustifichi i rischi e che lo studio sia progettato in modo corretto.

Che cosa avviene durante uno studio clinico?

La partecipazione a uno studio clinico è sempre volontaria.

Prima dell’inizio dello studio, il medico spiega al partecipante:

• gli obiettivi della ricerca;
• i possibili benefici e rischi;
• il trattamento previsto;
• gli esami e le visite richieste;
• i diritti del partecipante.

La persona riceve un documento informativo dettagliato e può prendersi il tempo necessario per decidere se partecipare. Se accetta, firma il consenso informato.

Durante lo studio vengono effettuate visite periodiche, esami clinici e controlli per monitorare efficacia e sicurezza del trattamento.

Il partecipante può interrompere la propria adesione allo studio in qualsiasi momento, senza conseguenze sulla qualità delle cure ricevute.

Che differenza c’è tra uno studio clinico randomizzato e non randomizzato?

Negli studi clinici spesso si confrontano due o più trattamenti.

Negli studi randomizzati, l’assegnazione al trattamento avviene in modo casuale. Questo permette di creare gruppi di partecipanti simili tra loro e di ridurre il rischio di errori nella valutazione dei risultati.

La randomizzazione è uno degli strumenti più importanti per garantire l’affidabilità di uno studio clinico.

Cosa vuol dire far parte del gruppo di controllo?

In molti studi clinici è presente un gruppo di controllo, che riceve il trattamento standard già utilizzato nella pratica clinica oppure, in alcuni casi, un placebo.

Il confronto tra i gruppi permette di valutare se il nuovo trattamento offre realmente un beneficio.

Cosa vuol dire mascheramento o studio in cieco?

In alcuni studi clinici né il paziente né il medico conoscono il trattamento assegnato.

Questa modalità viene chiamata “studio in cieco” o “mascheramento” e serve a evitare che aspettative o giudizi personali influenzino i risultati della ricerca.

Si parla di:

• singolo cieco, quando il paziente non conosce il trattamento ricevuto;
• doppio cieco, quando né il paziente né il medico lo conoscono.

Farmaci: studi clinici e fasi di sviluppo

Prima di essere autorizzato, un farmaco attraversa diverse fasi di studio.

• Fase 1: serve a valutare sicurezza, tollerabilità e dosaggio del farmaco in un numero limitato di persone.

• Fase 2: valuta l’efficacia del trattamento e raccoglie ulteriori dati sulla sicurezza.

• Fase 3: confronta il nuovo trattamento con le cure già disponibili in un numero più ampio di pazienti.

• Fase 4: viene svolta dopo la commercializzazione del farmaco per monitorarne sicurezza ed efficacia nella pratica clinica.

Farmaci: che differenza c’è tra studio preclinico e studio clinico?

Gli studi preclinici vengono effettuati prima della sperimentazione clinica sull’uomo e servono a raccogliere informazioni preliminari sul farmaco.

Possono essere condotti:

• in laboratorio (“in vitro”);
• su modelli animali (“in vivo”), nel rispetto delle normative vigenti.

Gli studi clinici, invece, coinvolgono direttamente persone e pazienti.

Esiste un organo predisposto al controllo degli studi clinici?

Sì. Ogni studio clinico deve essere approvato da un Comitato Etico, composto da professionisti con competenze scientifiche, cliniche, etiche e giuridiche.

Il Comitato Etico verifica che:

• i diritti dei partecipanti siano tutelati;
• le informazioni siano chiare e complete;
• i rischi siano proporzionati ai benefici attesi.

Gli studi clinici farmacologici devono inoltre essere autorizzati dalle autorità regolatorie competenti, come l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).

Gli studi clinici all’Istituto Mario Negri

L’Istituto Mario Negri conduce studi clinici in diverse aree della medicina, collaborando con ospedali, università e gruppi di ricerca nazionali e internazionali.

Gli studi possono essere promossi direttamente dall’Istituto oppure realizzati in collaborazione con enti pubblici o privati.

Indipendentemente dal promotore o dalla fonte di finanziamento, tutti gli studi che coinvolgono l’Istituto rispettano rigorosi standard etici, scientifici e metodologici.

Promuovere la ricerca clinica significa contribuire allo sviluppo di cure sempre più efficaci e rispondere concretamente ai bisogni dei pazienti e della società, favorendo una medicina basata su prove scientifiche solide.

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Per approfondire, è possibile consultare il nostro opuscolo "Studi clinici farmacologici - Informazioni utili per partecipare in modo consapevole".